Le VENT-03 s’est révélé sûr et bien toléré à toutes les doses évaluées
Son profil pharmacocinétique favorable permet d’envisager une administration une fois par jour
Le composé a montré une inhibition complète de sa cible
Le lancement d’un essai de phase II sur le VENT-03 chez des patients atteints de lupus érythémateux disséminé (LED) est prévu en 2025
WALTHAM, Mass. et MONTRÉAL – 31 octobre 2024 – (BUSINESS WIRE) – Ventus Thérapeutique, une société biopharmaceutique de stade clinique qui utilise sa technologie exclusive ReSOLVEMC pour mettre au point une gamme distinctive d’agents thérapeutiques à petites molécules, a annoncé aujourd’hui les résultats de son essai clinique de phase I sur le VENT‑03, le premier inhibiteur de cGAS (cyclic GMP-AMP synthase), soulignant le succès de cette première étude chez l’humain. L’essai de phase I a permis d’évaluer la pharmacocinétique, la saturation de la cible, l’innocuité et la tolérabilité du VENT‑03 sur une large gamme de doses croissantes uniques et multiples chez 72 adultes volontaires en santé.
« Le profil extraordinaire démontré par cet essai fait du VENT‑03 le premier et le meilleur médicament de la classe anti-cGAS et met en lumière la puissance de notre plateforme ReSOLVEMC pour mettre au point de petites molécules de grande qualité contre des cibles qui étaient auparavant inexploitables sur le plan pharmacologique », a déclaré Marcelo Bigal, M.D., Ph. D., président-directeur général de Ventus. « Ces résultats ouvrent la voie à l’exploration du vaste potentiel de l’inhibition de cGAS dans le traitement d’un large éventail de troubles auto-immuns et de maladies cardiométaboliques, à commencer par le lupus. Nous sommes heureux de continuer à tracer la voie dans le domaine de cGAS et nous sommes impatients de lancer un essai de phase II sur le VENT‑03 pour le traitement du LED en 2025. » [traduction]
Dans l’essai de phase I, le VENT‑03 s’est révélé sûr et bien toléré à des doses dépassant de loin celles prévues pour l’utilisation dans les essais de phase II. Les chercheurs n’ont noté aucun effet indésirable limitant la dose ou lié à la dose, ni événement indésirable grave, ni modification des paramètres mesurés en laboratoire, de l’électrocardiogramme (ECG) ou des signes vitaux des participants. Tous les effets indésirables liés au traitement ont été légers, transitoires et facilement pris en charge.
Le VENT‑03 a montré un profil pharmacocinétique favorable qui permet d’envisager une administration une fois par jour. De plus, le VENT‑03 a atteint les concentrations plasmatiques requises pour une inhibition complète de la cible et a montré un bon profil pharmacodynamique. Ventus compte présenter l’ensemble des données de son essai de phase I lors d’une prochaine conférence médicale.
« L’offre actuelle de traitements pour le lupus de limite à des médicaments injectables qui ciblent les voies de l’interféron de type I ou de BAFF et qui ne traitent que certains aspects des symptômes et de l’évolution de la maladie », a déclaré Xavier Valencia, M.D., directeur du Développement clinique chez Ventus. « Un inhibiteur oral de cGAS administré une fois par jour laisse entrevoir la possibilité de moduler les deux voies validées par les produits biologiques, d’influer sur plusieurs facettes du LED et d’offrir une efficacité supérieure par rapport aux traitements existants et en cours de développement. » [traduction]
À propos de cGAS
La cGAS (cyclic-GMP-AMP synthase) est un récepteur intracellulaire de reconnaissance de motifs moléculaires qui est activé par liaison à l’ADN double brin (ADNdb) présent dans le cytoplasme. La présence d’ADNdb dans le cytoplasme est souvent le signe d’un dysfonctionnement cellulaire, une caractéristique associée à de nombreuses maladies auto-immunes et inflammatoires. L’activation de cGAS entraîne la formation de cGAMP (2′,3′‑cyclic-GMP-AMP) et l’activation de STING (stimulator of interferon genes), conduisant à une inflammation marquée et à des lésions tissulaires. Chez les patients et les modèles précliniques de la maladie, la voie de cGAS s’est révélée être un facteur clé du lupus et d’autres maladies inflammatoires, telles que la sclérodermie systémique, la dermatomyosite et le syndrome de Sjögren.
À propos de Ventus Thérapeutique
Ventus Thérapeutique est une société biopharmaceutique de stade clinique qui déploie une expertise approfondie en science des protéines et une technologie exclusive de chimie computationnelle pour mettre au point de nouveaux agents thérapeutiques à petite molécule dans les domaines de l’immunologie, de l’inflammation et de la neurologie. La plateforme ReSOLVEMC de Ventus intègre les plus récentes avancées en intelligence artificielle et apprentissage automatique (IA/AA), en biologie structurale et en biophysique pour modéliser le spectre complet de la dynamique des protéines avec une résolution inégalée. À l’aide de ReSOLVEMC, l’entreprise a découvert son premier composé actif en 2020, sélectionné trois candidats au développement en 2022 et entamé des études de phase clinique en 2023 avec deux de ses candidats-médicaments qu’elle détient en totalité. Puis en 2024, elle a achevé les essais de phase I dans ces deux programmes : le VENT‑03, un inhibiteur de cGAS puissant et sélectif à administration orale, et le VENT‑02, un inhibiteur de NLRP3 oral à pénétrance cérébrale puissant. De plus, Ventus a concédé une licence à Novo Nordisk A/S pour le développement du VENT‑01, un inhibiteur de NLRP3 restreint à la circulation périphérique. Pour obtenir de plus amples renseignements, consultez le site www.ventustx.com et suivez Ventus sur LinkedIn.
Personnes-ressources
Relations avec les médias :
Dan Budwick
1AB
dan@1abmedia.com
Relations avec les investisseurs :
Steve Klass
1AB
steve@1abmedia.com
