En plus d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du VENT‑02, les chercheurs analyseront des biomarqueurs en vue d’élucider le rôle de l’inflammation dans l’activité de la maladie et exploreront l’influence du VENT‑02 sur les symptômes des patients
Les données préliminaires sont attendues à la fin de 2025 ou au début de 2026
WALTHAM, Mass. et MONTRÉAL – 10 mars 2025 – (BUSINESS WIRE) – Ventus Thérapeutique, une société biopharmaceutique de stade clinique dont deux des programmes de développement de petites molécules amorcent la phase II des études cliniques dans le traitement de troubles immunologiques, inflammatoires et neurologiques, a annoncé aujourd’hui le lancement d’un essai clinique de phase IIa sur le VENT‑02 mené chez des patients atteints de la maladie de Parkinson à un degré allant de léger à modéré. Le VENT‑02 est un nouvel inhibiteur oral de NLRP3 à pénétrance cérébrale. Sa cible est un facteur clé de l’inflammation et un composant du système immunitaire inné qui joue un rôle essentiel dans un grand nombre de maladies inflammatoires.
« On estime à dix millions le nombre de personnes dans le monde qui sont atteintes de la maladie de Parkinson, ce qui en fait la deuxième maladie neurodégénérative en importance. Les options de traitement sont limitées, et le mode d’action unique du VENT‑02 pourrait non seulement soulager les symptômes des patients, mais aussi ralentir la progression de la maladie », a déclaré Xavier Valencia, M.D., directeur du développement clinique chez Ventus. « Notre essai de phase IIa intègre des technologies d’information numérique sur la santé pour mesurer l’effet du VENT‑02 sur les symptômes et une vaste série de biomarqueurs permettant de corréler l’inflammation avec l’activité de la maladie. Nous prévoyons que les résultats de cette étude permettront de démontrer que le VENT‑02 pourrait devenir le premier médicament modificateur de la maladie de Parkinson à un stade symptomatique. » [traduction]
L’étude de phase IIa est un essai randomisé, à double insu, contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du VENT‑02 sur une période de traitement de 28 jours chez environ 30 patients atteints de la maladie de Parkinson à un degré allant de léger à modéré. Le principal critère d’évaluation est l’innocuité et la tolérabilité. Les critères d’évaluation secondaires et exploratoires comprennent les variations dans le plasma et le liquide céphalorachidien des taux de biomarqueurs de saturation de la cible, de l’inflammation et de l’activité de la maladie, ainsi que l’amélioration de la fonction motrice et d’autres évaluations de la qualité de vie mesurée à l’aide de technologies d’information numérique sur la santé adaptées pour la maladie de Parkinson. Les données préliminaires de l’essai de phase IIa sont attendues à la fin de 2025 ou au début de 2026.
« La NLRP3 est en voie de s’imposer comme l’une des cibles les plus importantes en neurologie, car elle constitue un composant clé du système immunitaire inné et joue un rôle déterminant dans la neuro-inflammation. Notre étude est conçue pour démontrer la capacité du VENT‑02 à changer le paradigme concernant le traitement de la maladie de Parkinson, étant donné qu’il est le meilleur inhibiteur de NLRP3 à pénétrance cérébrale de sa classe pharmacologique », a déclaré Marcelo Bigal, M.D., Ph. D., président-directeur général de Ventus. « Au-delà de la maladie de Parkinson, nous avons d’autres études de phase II prévues pour le VENT‑02, dont un essai sur l’arthrose chez les patients obèses, ce qui illustre le vaste potentiel de la NLRP3 comme facteur clé de l’inflammation dans différentes maladies. » [traduction]
À propos de NLRP3
La protéine NLRP3 appartient à une famille de protéines qu’on appelle « inflammasomes ». Les inflammasomes sont des complexes multiprotéiques qui régulent le système immunitaire inné. Ils sont impliqués dans la surveillance intracellulaire des signaux de danger et des signaux pathogènes qui déclenchent une réponse inflammatoire intense, notamment en libérant l’IL‑1β et l’IL‑18 et en provoquant la pyroptose, une forme inflammatoire de mort cellulaire. L’inhibition thérapeutique de NLRP3 peut empêcher la formation de l’inflammasome NLRP3, qui à son tour inhibe la production de l’IL‑1β et de l’IL‑18 de même que la pyroptose. L’activation aberrante de l’inflammasome NLRP3 a été associée à une grande variété de troubles systémiques, notamment des maladies rhumatologiques, comme l’arthrose, de même que des maladies fibrotiques et dermatologiques. En outre, NLRP3 constitue le principal facteur pathologique de plusieurs troubles neurologiques, dont la maladie de Parkinson, la maladie d’Alzheimer, l’obésité et l’épilepsie réfractaire au traitement.
À propos de Ventus Thérapeutique
Ventus Thérapeutique est une société biopharmaceutique de stade clinique dont deux des programmes de développement de petites molécules amorcent la phase II des études cliniques dans le traitement de troubles immunologiques, inflammatoires et neurologiques. Grâce à ReSOLVE®, sa plateforme exclusive de découverte de médicaments, la société s’est constitué une solide filière de développement. Le VENT‑03, premier inhibiteur oral de la classe des cGAS, devrait entrer en phase II des essais cliniques pour le traitement du lupus en 2025. En ce qui concerne le VENT‑02, un inhibiteur oral de NLRP3 à pénétrance cérébrale s’étant révélé le meilleur de sa classe pharmacologique, les essais cliniques de phase II pour le traitement de la maladie de Parkinson sont en cours, et le début des essais de phase II pour le traitement de l’arthrose chez les patients obèses est prévu plus tard en 2025. En plus de ces deux programmes qu’elle détient en propriété exclusive, Ventus a concédé une licence à Novo Nordisk A/S pour le développement d’un troisième programme actuellement en phase I, le VENT‑01, un inhibiteur oral de NLRP3 restreint à la circulation périphérique. Pour obtenir de plus amples renseignements, consultez le site www.ventustx.com et suivez Ventus sur LinkedIn.
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